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全球最大CRISPR工具平台(蛋白/mRNA)
The World's Largest Precision Gene/Base/Prime Editing Arsenal
IscB“路障”机制破解:从进化起源到RNA编辑的未来四部曲
重磅突破!耶鲁可爱龙教授团队深化了对于cas9进化过程的理解,为开发稳健、高效的小型化单链基因编辑工具提供了关键的结构依据和理论指导。
革命性临床突破:碱基编辑首次成功治愈β-地中海贫血
中国科学家团队在《自然》杂志上宣布,利用新型“变形金刚”碱基编辑器(tBE)成功治愈了5名输血依赖型β-地贫患者,所有患者均在治疗后快速摆脱输血,且长期有效。
基因编辑“做减法”:逆向突变造就更精准高效的碱基编辑器
一项发表于《自然-生物技术》的研究通过系统性的“逆向工程”,为明星基因编辑工具ABE成功“瘦身”,在提升效率的同时,实现了精准与安全性的兼得。
基因编辑新突破!INSTALL技术实现安全、高效的“千字级”基因书写
该研究开发INSTALL技术,利用免疫逃逸的环状单链DNA(cssDNA)作为供体,结合重组酶实现千碱基级人类基因组精准写入。该技术显著降低先天免疫反应与细胞毒性,在免疫细胞及小鼠体内均实现高效、安全的非病毒基因整合,为基因治疗提供了新策略。
基因剪刀家族迎来“超级迷你版”:改造TnpB,实现高效植物与人类细胞基因编辑
研究发现,在TnpB蛋白及其指导RNA上均存在能显著增强其DNA切割活性的“激活突变”。通过组合这些突变,研究团队成功开发出两种工程化增强变体(eTnpB)。这些变体在人类细胞、本氏烟草、辣椒和水稻中实现了高效的基因组编辑,在本氏烟草中的编辑效率最高可达55%,比野生型TnpB提升约50倍。这项工作不仅揭示了调控TnpB活性的分子基础,也为植物等需要小型编辑器的应用提供了强大的新工具。