SaCas9蛋白

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包装内容：

产品简介：

名称/别名： SaCas9（Staphylococcus aureus Cas9）

CRISPR类型： II-A型（基于细菌CRISPR-Cas系统的RNA引导核酸内切酶）

肽链长度： 1053个氨基酸（约1.1 kb）

活性： 核酸内切酶活性（诱导DNA双链断裂），高效基因组编辑活性（体内外均适用）

特性：

小尺寸优势：显著小于SpCas9（>1 kb），可适配AAV载体单病毒包装。

PAM要求：识别NNGRRT（或NNGRR）PAM序列，靶向范围较广。

gRNA优化：21-23 nt引导序列效率最佳，5'端添加鸟嘌呤可增强活性。

高特异性：BLESS检测显示体内外脱靶效应极低。

低毒性：小鼠肝脏注射后未观察到显著炎症或肝损伤。

应用：

体内基因组编辑：通过AAV载体递送，高效编辑小鼠肝脏基因（如Pcsk9）。

代谢疾病治疗：靶向Pcsk9降低血清胆固醇水平，模拟心血管保护效应。

基因功能研究：适用于哺乳动物细胞（如HEK293T、N2a细胞）的靶向修饰。

参考文献

Ran, F.A. et al. In vivo genome editing using Staphylococcus aureus Cas9. Nature 520, 186–191 (2015).