ABE8.20蛋白

产品简介

ABE8.20蛋白（P6333）是一种属于SpCas9 D10A nickase融合体系的CRISPR碱基编辑器，肽链长度较ABE7.10-m小约500 bp编码序列（单链结构）。该蛋白由进化型TadA*8.20与Cas9 D10A nickase融合而成，能够实现A·T到G·C的高效碱基转换，编辑效率较ABE7.10显著提升且编辑窗口更宽，是基因编辑与疾病治疗研究的理想工具。

产品特性

• 高效编辑：编辑效率较ABE7.10提升1.5倍（A5-A7位）至3.2倍（A3-A4、A8-A10位），在T细胞中编辑效率可达98-99%

• 碱基编辑：实现A·T到G·C的高效碱基转换，编辑窗口扩展至4-8位

• 高保真性：产物纯度高，C>T副反应频率仅0.45%；indel频率低；无显著基因组范围sgRNA非依赖性脱靶

• 单链结构：较ABE7.10-m小~500 bp编码序列，采用单链结构

• 安全性优化：RNA脱靶风险可通过引入V106W突变进一步降低

• 工程化设计：含定向进化富集的8个突变的进化型TadA*8.20

产品参数

产品编号	P6333
名称/别名	ABE8.20-m，ABE8.20
类型	SpCas9 D10A nickase融合体系
氨基酸序列	较ABE7.10-m小~500 bp编码序列（单链结构）
活性	在人类细胞中实现A·T到G·C的高效碱基转换；编辑效率较ABE7.10提升1.5至3.2倍；在T细胞中编辑效率可达98-99%；编辑窗口扩展至4-8位；C>T副反应频率仅0.45%
储存条件	-20℃储存，低温运输
包装规格	1000 pmol / 2500 pmol

应用场景

• 人类CD34+细胞中编辑HBG1/2启动子-198位点，提升γ-珠蛋白表达

• 人类原代T细胞中高效单基因编辑及三基因多重编辑

• 治疗镰状细胞病、β-地中海贫血等血红蛋白病

• 开发通用型CAR-T细胞疗法

文献参考

Gaudelli, N. M. et al. Directed evolution of adenine base editors with increased activity and therapeutic application. Nat. Biotechnol. 38, 856–860 (2020).