ABE7.10蛋白

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产品简介：

名称/别名：ABE7.10，腺嘌呤碱基编辑器第七代变体

CRISPR类型：SpCas9 D10A nickase融合体系

肽链长度：包含野生型TadA（大肠杆菌）、进化型TadA*（含W23L/R、P48A、R152H/P等突变）、XTEN连接子及Cas9 D10A nickase，总氨基酸数约1400

氨基酸序列：野生型TadA（大肠杆菌）序列 + 进化型TadA*序列（含W23L/R、P48A、R152H/P等突变） + XTEN连接子（32个氨基酸） + Cas9 D10A nickase序列

活性：在人类细胞中实现A·T到G·C的高效碱基转换，平均编辑效率约53%（17个人类基因组位点测试），最高可达68%；产物纯度极高（≥99.9%），indel频率极低（≤0.1%）；编辑窗口为原间隔区位置~4-7；相比早期ABE版本，对多腺嘌呤邻近靶点的编辑效率显著提升；脱靶编辑率低于Cas9核酸酶

特性：异源二聚体结构（野生型TadA-进化型TadA*-Cas9 nickase）；无需抑制碱基切除修复通路；编辑产物纯度高、indel极少；脱靶效应低；可处理多种序列背景的靶点

应用：人类细胞基因组中靶向A·T到G·C的点突变引入；疾病相关基因突变纠正（如HFE基因C282Y突变）；疾病抑制性突变安装（如HBG1/HBG2启动子-198T→C突变）；无需双链DNA断裂的高效碱基编辑

Gaudelli, N. M. et al. Programmable base editing of A·T to G·C in genomic DNA without DNA cleavage. Nature 551, 464–471 (2017).